США одобрили первое в мире средство от СМА, действующий на мышцы

Американское управление FDA одобрило препарат Isembyld компании Scholar Rock для лечения спинальной мышечной атрофии. Производитель называет его первым лекарством, которое напрямую воздействует на мышцы человека, сообщается на сайте Scholar Rock.

Препарат могут назначать детям от двух лет, если они уже получают лечение нусинерсеном или рисдипламом.

Ранее применяемые лекарства повышают уровень белка SMN. Новый препарат действует иначе: он блокирует миостатин.

Этот белок мешает росту мышц. Его подавление должно помогать сохранять мышечную массу и улучшать двигательную активность.

Решение регулятора основано на данных третьей фазы клинических испытаний SAPPHIRE.

В исследовании участвовали 188 пациентов в возрасте от двух до 21 года.

Дети от двух до 12 лет получали препарат в дозировке 10 мг на килограмм массы тела.

Через год показатели по шкале HFMSE у них выросли на 2,2 балла по сравнению с группой плацебо.

Улучшение на три и более балла зафиксировали у 34,2% пациентов, принимавших препарат. В контрольной группе такой результат был отмечен у 13,5% участников.

Isembyld вводят через капельницу один раз в четыре недели.

Среди побочных эффектов врачи называли инфекции дыхательных путей, рвоту, головную боль и вирусные заболевания.

Переломы произошли у 9% пациентов, получавших препарат, и у 2% участников из группы плацебо.

Компания Scholar Rock также получила от FDA ваучер на ускоренное рассмотрение других препаратов от редких заболеваний.

Продажи Isembyld в США должны начаться в ближайшие дни.

Может быть интересно:

1. Вчерашнюю картошку не разогреваю: добавляю яйца и готовлю испанскую тортилью на сковороде
2. Капуста при жарке дает слишком много воды: одна привычка мешает ей нормально подрумяниться
3. Вместо обычных бутербродов готовлю крок-мадам: 10 минут — и завтрак как во французском кафе
4. Кабачки и баклажаны не жарю по отдельности: ленивый рататуй готовлю в одной сковороде - рецепт
5. Тыква после духовки получается водянистой и безвкусной: одна ошибка начинается еще при нарезке