Учёные из Японии нашли метод «удалить» лишнюю хромосому при синдроме Дауна

Учёные из японского университета Mie University Graduate School of Medicine сделали значительный шаг в изучении синдрома Дауна. Впервые им удалось удалить лишнюю 21-ю хромосому с использованием технологии CRISPR-Cas9, что может стать основой для новых методов генетической терапии, сообщает PNAS Nexus.

Синдром Дауна возникает из-за присутствия третьей копии 21-й хромосомы в клетках. До настоящего времени лечение было направлено лишь на устранение симптомов, но команда исследователей под руководством Рётаро Хашизуме предложила иной подход. Используя технологию CRISPR-Cas9, они смогли избирательно удалить избыточную хромосому в клетках, полученных из стволовых клеток и клеток кожи.

Ключевые достижения исследования:

• Устранение лишней хромосомы без серьёзного повреждения других генов.
• Восстановление нормальных функций клеток после проведения коррекции.
• Разработка методики, применимой не только к стволовым, но и к зрелым клеткам.

Учёные также выяснили, что подавление клеточного ответа на повреждение ДНК во время редактирования повышает эффективность удаления хромосомы. Это открытие может помочь в создании безопасных способов генетической коррекции в будущем.

Несмотря на успешные результаты, метод пока не готов к клиническому применению. Исследователи подчёркивают, что необходимы дополнительные испытания для оценки безопасности, так как любые манипуляции с генами могут привести к непредвиденным последствиям. Однако их работа даёт надежду на появление новых терапевтических решений для людей с синдромом Дауна и открывает перспективы для будущих достижений в медицине.