Ученые создали новый инструмент редактирования ДНК

Исследователи из Колумбийского университета и Института Броуда разработали новый инструмент редактирования ДНК, который может изменить подход к лечению многих генетических заболеваний. Об этом сообщает innovanews.ru со ссылкой на журнал Science.

Новая система получила название evoCAST. Она сочетает в себе известную технологию CRISPR и транспозазы — ферменты, способные перемещать участки ДНК. Это позволяет точно вставлять большие фрагменты генетического материала в строго определённые участки генома, чего не могли достичь предыдущие методы.

В чём проблема традиционных подходов?
Классическая CRISPR-система эффективна для точечных изменений, но плохо справляется с вставками крупных участков ДНК. Использование вирусных векторов даёт нужный объём, но такие методы могут встраиваться хаотично и вызывать иммунные реакции. Именно эти ограничения учёные и попытались преодолеть.

Команда под руководством Сэмюэля Стернберга и Дэвида Лю опиралась на естественные механизмы бактерий, сочетая CRISPR с транспозазами. Чтобы повысить точность и стабильность, они применили метод направленной эволюции PACE — и получили результат.

Что это даёт медицине?
Технология открывает путь к лечению тяжёлых наследственных заболеваний, таких как муковисцидоз и гемофилия. Вместо исправления отдельных мутаций можно вводить исправленный ген целиком. Также метод пригоден для создания клеток CAR-T при терапии рака.

На текущем этапе evoCAST показывает эффективность 30–40%, чего уже достаточно для ряда медицинских задач. Однако учёным ещё предстоит решить проблему точной доставки инструмента в клетки человека и снижения рисков побочных эффектов.

Как подчёркивают исследователи, работа только начинается: впереди тесты на животных и переход к клиническим испытаниям. Но уже сейчас видно, что evoCAST — это принципиальный шаг вперёд в генной инженерии.